瑞因科学家在 Nature BME 发表突破性研究成果

1月13日，全球生物医学领域迎来较大进展。瑞因（Goodwill）首席领军科学家张晓敏、技术总监张慧作为论文第一作者和通讯作者，在国际顶尖期刊《Nature Biomedical Engineering》（《自然-生物医学工程》）上发表了题为《Small intracellular vesicles outperform small extracellular vesicles in uptake, drug delivery and retinal neuroprotection》的研究论文。该研究在全球范围内首次成功分离并定义了一类全新的细胞纳米药物载体——小细胞内囊泡（sIVs），其在产量上远超传统外泌体（sEVs），在修复再生、组织穿透力及载药能力等方面具备潜力，为细胞治疗产业化带来革命性突破。

图：研究论文《Small intracellular vesicles outperform small extracellular vesicles in uptake, drug delivery and retinal neuroprotection》

据悉，长期以来外泌体作为无细胞治疗（Cell-free therapy）的重要工具，却面临产量低、纯化难、作用机制不明确等瓶颈。瑞因科研团队独辟蹊径，将研究视角转向细胞内部，发现并成功分离出具有完整磷脂膜结构的胞内纳米囊泡——小细胞内囊泡（sIVs）。该囊泡具有特异性标志物TMEM214，为其身份鉴定与后续应用提供了关键分子依据。

图：特异性标志物TMEM214

研究数据显示，sIVs在多方面表现卓越，例如产量大幅提升、蛋白含量丰富、纯度显著提高、功能成分优越和稳定性突出等。在视网膜变性模型中，sIVs表现出较高的组织穿透能力，可深入全层视网膜，并通过抑制内质网应激（ER Stress）有效减少细胞凋亡，实现神经保护功能。此外，sIVs作为药物载体展现更高包封率与可控释放特性，为帕金森病、自闭症等神经系统疾病的治疗提供了全新递送策略。

图：sIVs 或将成为跨越生物屏障、修复受损神经的“特种部队”

据介绍，本研究不仅具有重大科学价值，更具备明确的产业化前景。目前，瑞因已围绕sIVs技术获得5项发明专利授权，并已完成PCT国际专利布局。公司致力于推动该技术在眼科、神经内科、皮肤科等领域的临床转化与疗法开发，进一步巩固其在细胞与基因治疗（CGT）领域的创新引领地位。

张晓敏和张慧均表示，“我们不仅是细胞的‘搬运工’，更是细胞内在价值的‘发掘者’。”目前，该项成果标志着无细胞治疗领域迈入新的阶段，未来将继续深化sIVs技术的临床应用研究，加速其惠及全球患者。