南开大学自主研发药物 获美药监局“孤儿药”认定

南开大学自主研发抗脑胶质瘤药物获美药监局“孤儿药”认定

中新社天津11月22日电(张道正吴军辉)记者22日从南开大学获悉，该校药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物，日前获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即：孤儿药)的资格认定，成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。

“孤儿药”(Orphan Drug Disignation)是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。美国食品药品管理局对“孤儿药”的认定，意味着该药物在美国将享受评审、临床试验、市场投入等环节享受特殊支持。

据陈悦教授团队工作人员介绍，该团队于今年9月下旬向美国食品药品管理局提交了“孤儿药”认定的申请。申请内容包括了ACT001在澳大利亚临床1期的试验结果。团队预期将于申请提交后的90天内收到FDA的批复。事实上，只用不到2个月的时间就获得FDA的批准。

FDA官方网站的公开信息显示，ACT001“孤儿药”认定申请的批准日期为11月8日，药品适应症为“Glioblastoma Multiforme”，即多形性胶质母细胞瘤，占胶质母细胞瘤的绝大多数。网站显示认定状态成为“Designated”，即已认定。

ACT001提前获得FDA的“孤儿药”资格认定，意味着ACT001在美国的临床申报与试验，将获得FDA一揽子的优惠政策，包括快速评审通道、临床试验周期缩短等等。如果该药物未来能够成功上市，还将在美国享受税收减免以及7年保护期等优惠政策。

“FDA‘孤儿药’的认定，意味着ACT001的原创性得到了FDA的认可。”陈悦透露，目前他们还没有获得“孤儿药”用途的上市批准，这需要通过后续的临床试验及其相应的评审，才有望获得，预计明年启动澳大利亚与美国多形性胶质母细胞瘤的临床2期试验。(完)